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초록

본 발명은 표적 DNA 인식 초소형 분자 모듈 기반 유전자 발현 조절 최적화 기술에 관한 것으로, CRISPR-Cas 모듈의 엔지니어링, 활성화 도메인 연결, 링커와 NLS 서열의 다양한 조합을 통해 최적화된 초소형의 eCWCas12f-VPR 시스템에 관한 것이다. 기존 CRISPRa 시스템에 비해 효과적이고 표적 특이적인 유전자 발현 조절이 가능하고, 이와 같은 유전자 발현 조절에 대한 정확도가 현저히 우수한 것으로 확인되었다. 특히, 본 발명의 시스템은 기존 CRISPR 유전자가위 기술과 다르게 DNA를 자르거나 흠집을 내지 않고 목표 유전자의 발현을 정확하게 조절할 수 있으므로 상대적으로 안전하며 유전자 치료 방법에 응용하기에 최적화되어 파급효과가 매우 클뿐만 아니라, 초소형의 특징으로 인하여 하나의 벡터에 모든 유전자를 탑재(all-in-one)할 수 있다는 장점이 있는 바, 기존 유전자 편집 기술의 단점이 보완된 현저히 우수한 새로운 유전자 편집 기술로서 유용하게 활용될 수 있다.